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所謂的基因治療，定義上就是能將一些基因物質（DNA或RNA）在體內（in vivo）或體外（in vitro）注入適當的細胞內，從而改變這些細胞的基因表現，並藉此達到治療效果。成功的基因治療有幾個要件：1.相關的基因必須要能發現並選殖（clone）出來，2.有效及有組織特異性的基因傳遞（transfer）及表現（expression），3.對於要治療的疾病本身的病理發生有通盤的了解，4.注意到並預防基因治療可能的併發症，5.對於目的細胞（target cell）本身的特性有充分的了解。
傳統上基因治療多用於治療一些有特定基因缺陷的疾病如遺傳性疾病；但目前基因治療亦被試驗用於癌症、周邊血管疾病、關節炎以及一些神經退化疾病上；此外，也有許多研究者嘗試用基因治療處理勃起功能障礙，原因就在於一方面基因治療已被認為是治療血管疾病的可行方法，另一方面勃起功能障礙也常被認為是一種血管病的表現。
陰莖勃起包含了神經傳導、微動脈和海綿體平滑肌的收縮和放鬆之間的微妙平衡，任何改變，即使是很微小的改變，都可能在勃起功能上造成戲劇性的效果。用基因治療處理勃起功能障礙還有一個很大的好處，因為陰莖不同於其他器官，1.它位於體外，技術上很容易將基因物質注入其內，同時我們也很容易在陰莖基部綁上一個止血帶（tournique），因此降低了基因物質及載體（Vector）全身擴散的危險，2.陰莖海綿體細胞與細胞間有間隙聯合（Gap junction），因此只需有少量細胞被轉染（transfect），即可藉由間隙聯合（Gap junction）將神經訊號傳導出去。因此，基因治療用於勃起功能障礙時只需要很低的轉染（transfect）效率即可達到明顯療效；同時也只需要少量的病毒載具（viral vector），從而減少了免疫反應。
老化（Aging）不一定會伴隨著勃起功能障礙，但是在年紀較大的男性中勃起功能障礙比率較高卻是不爭的事實。目前許多研究者對人類老化現象都有極高的興趣，大家都想知道老化究竟是啟動了一些老化的基因，即所謂的老化密碼（Code）；或是一些基因本身的功能開始產生了退化現象，目前都還在研究中。至於老化與勃起功能的關係，有研究者發現老化的老鼠（rat）海綿體組織一氧化氮合成（NOS）的含量較正常老鼠低，基於這個原因，部分研究者即利用一氧化氮合成𪊟基因治療應用於老化老鼠身上。Champion使用的是eNOS，他們發現治療後老鼠的海綿體壓力在電刺激後明顯比對照組高，對乙醯酖鹼（Acetylcholine）及Zaprinast（一種PDE5抑制劑）的反應亦較強；但問題在於海綿體基本壓力（Basal pressure）亦上昇，Garban使用iNOS於老化老鼠亦得到類似的結果，但是在他們的研究中海綿體基本壓力並未上昇。除此之外Melman亦嘗試使用hslo cDNA（Maxi-k channel）治療老化老鼠，結果治療組海綿體壓力上昇外，組織內NADPH含量亦增高。
基因治療比起傳統藥物用於勃起功能障礙治療最大的好處在於它的效果時間長，一年可能只需要注射2-3次；同時在有效期中病人可隨意（on demand）達成勃起。但它亦有一些缺點，主要的問題在於基因治療的病毒載具（viral vector）可能會引起全身性免疫反應，國外人體試驗已有致死的病例；另外一個問題在於可能會造成病人平時陰莖海綿體內基本壓力上昇，從而容易造成痛性勃起（Priapism）。
基於上面的原因，一部份研究者在嘗試發展新一代的病毒載具；一部份試著使用組織培養的方法將已經基因治療後的細胞（如myoblast）注入體內（Tirney）；更有部分研究者直接將一些生長因子（Growth factor），如VEGF, BDNF, CGRP, Potassium channel opener等直接注入陰莖海綿體而完全不需使用病毒載具（Lue）；結果發現也能得到和基因治療同樣長的時效，但相對的大大的減低了危險性。
要將基因治療或生長因子（Growth factor）治療運用在人體上還有很長的一段路要走；各種隱藏的危險性及副作用需克服；更多的病變或有療效的基因將被發現；但一但獲得突破，相信對勃起功能障礙治療一定會有革命性的影響。
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